La investigación hospitalaria, clave contra el cáncer infantil

Antonio Pérez Martínez: “En mi vida profesional se curará algún tipo de cáncer infantil”

“Gracias a la investigación y a la terapia personalizada ya se ha conseguido que haya niños con cáncer infantil haciendo vida normal que hace unos años hubieran muerto seguro”.

Estas palabras de cauto optimismo son de Antonio Pérez Martínez, jefe de Servicio Hemato-oncología Pediátrica del Hospital Universitario la Paz. Este experto lleva años luchando contra el cáncer infantil, un tsunami en el que el niño está en el centro pero que golpea también a padres, hermanos, abuelos, amigos.

En España, el cáncer infantil aparece como primera causa de muerte en niños, aunque se trata de una enfermedad rara con una prevalencia muy baja (unos 1.500 nuevos casos al año en España; el 0,5 % de los cánceres en adulto). A pesar de estas reducidas cifras de prevalencia su impacto es muy fuerte en el entorno social y, a veces, económico de la familia.

De los niños con cáncer, el 75% se pueden tratar y curar con terapias convencionales, pero el 25% restante precisa de tratamientos experimentales, más avanzados y personalizados. Esto ocurre porque las causas del cáncer infantil no son las mismas que en los adultos, pues suelen ir asociadas al crecimiento y no al envejecimiento de las células. Además, hay varios tipos y cada caso es poco frecuente.

avances contra el cáncer infantil

Las estrategias para curar el cáncer infantil avanzan poco a poco y una de las más prometedoras es la técnica CAR-T –que en España lleva desde 2015–, un tratamiento personalizado basado en el uso de los linfocitos T del paciente para destruir las células leucémicas.

Tal como explican en Sinc, estos linfocitos (que son células del sistema inmunitario) son modificados posteriormente para que ataquen el tumor, y se vuelven a transferir al cuerpo del paciente para que, tras ser reprogramados, puedan reconocer y destruir las células cancerosas.

El Hospital de La Paz, que el año pasado inauguró su Unidad CRIS de Investigación y Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil, está dando los primeros pasos hacia la fabricación propia de estas terapias avanzadas (lo que se conoce como CAR-T académico), fruto de la interacción entre la investigación de nuevos tratamientos contra el cáncer infantil y su aplicabilidad clínica, con un coste muy inferior al tratamiento comercial.

Por que el problema será su financiación: “En EE UU lo llaman el tratamiento del millón de euros. Aquí tendremos que hacer alianza los investigadores, las administraciones y la empresa farmacéutica”, reclama en una entrevista a Sinc. El experto se queja de que, de momento, se ha preferido impulsar el CAR-T comercial a tratar de generar un medicamento propio más barato.

“Se ha hecho así porque se necesita tiempo, trabajo e inversión. Pero con el dinero que cuesta tratar a una persona con CAR-T se podría haber desarrollado un fármaco propio”, apunta Pérez Martínez.

Antonio Pérez Martínez se ha propuesto curar el cáncer infantil gracias a la técnica CAR-T. / Álvaro Muñoz Guzmán | SINC

hospitales como centros de investigación

Por ello, este investigador está convencido de que para desarrollar esas terapias CAR-T el sistema sanitario tiene que cambiar. “Los hospitales tienen que transformarse en centros de investigación. No solo somos generadores de servicios, sino que también tenemos la capacidad de generar conocimiento”.

“La oncología infantil está viviendo un momento donde es fundamental innovar más allá de los tratamientos convencionales”, mantiene Pérez Martínez, en declaraciones a Nobbot. “La inmunoterapia y la oncohematología molecular están aportando nuevos tratamientos, que modulan la respuesta inmune y tienen un potente efecto antitumoral”. Y añade: “Además de reconocer de manera muy específica las vías de señalización alteradas y tratar de restablecerlas”.

Ahora bien, puntualiza el experto, “no en todos los hospitales se puede atender a niños con cáncer con tratamientos cada vez especializados. La generación de centros asistenciales y de investigación excelentes requiere la concentración de los recursos, tanto en enfermedades raras, como en procedimientos complejos como estos.

cautela sobre su curación

En todo caso, a pesar de los grandes avances conseguidos hasta la fecha y las esperanzas puestas en nuevos tratamientos, Pérez Martínez es cauto al hablar de curación. “Ahora mismo el porcentaje de éxito está alrededor del 55 % al año y medio de la infusión, pero hay que dar un tiempo prudencial de al menos 10 años para hablar de curación completa porque hay recaídas tardías. Hay que ser prudentes, esto es el principio del camino, no es el final de nada”, declara.

Para Pérez Martínez, esta terapia tiene que optimizarse, mejorar el manejo de las complicaciones, identificar por qué hay recaídas y tratar de curarlos a todos. Para ello hay que buscar nuevas dianas, que tenga menos efectos adversos y que se abaraten los costes.

investigación cáncer infantil
Inauguración de la Unidad CRIS de Investigación y Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil, en el Hospital La Paz, en octubre de 2018.

Según la OMS, en los países de ingresos altos, aproximadamente el 80% de los niños con cáncer sobreviven durante cinco años o más después del diagnóstico. La mejoría de estos resultados ha dado lugar a un creciente número de supervivientes a largo plazo que necesitan tratamiento y atención complementarios.

El pronóstico es bastante peor para los niños con cáncer de los países de ingresos bajos y medianos, y ello por varios factores, tales como: el diagnóstico tardío del cáncer, que conlleva niveles más bajos de eficacia de los tratamientos; las carencias de los hospitales, desprovistos de los medicamentos y suministros adecuados; el padecimiento de otras enfermedades en el paciente; y la falta de conocimientos sobre el cáncer entre los dispensadores de atención primaria.

Además, los tratamientos quedan simplemente fuera del alcance de muchos padres de entornos de escasos recursos que tendrían que pagar los gastos médicos de su propio bolsillo.

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